本文摘要：近日，通过用于基于CRISPR系统的碱基编辑器，苏黎世联邦理工学院和宾夕法尼亚大学的两个团队，顺利在小鼠模型中化疗了由于基因突变造成的少见肝脏疾病。宾夕法尼亚大学的团队还在小鼠出生于之前就医治了它们身上的遗传病。 CRISPR-Cas9基因编辑系统需要便利，精确地在基因组的特定位点截断双链DNA，并且通过细胞的DNA修缮机制引进变异或者改动DNA序列。

近日，通过用于基于CRISPR系统的碱基编辑器，苏黎世联邦理工学院和宾夕法尼亚大学的两个团队，顺利在小鼠模型中化疗了由于基因突变造成的少见肝脏疾病。宾夕法尼亚大学的团队还在小鼠出生于之前就医治了它们身上的遗传病。

CRISPR-Cas9基因编辑系统需要便利，精确地在基因组的特定位点截断双链DNA，并且通过细胞的DNA修缮机制引进变异或者改动DNA序列。因此这个编辑系统自问世以来就受到了科学家的普遍注目，但是它也不存在一个潜在的缺失，那就是细胞可以自由选择有所不同的修缮机制来修复Cas9酶导致的双链DNA脱落，这造成对编辑结果的掌控不尽如人意。为了填补这一缺失，科学家研发出有了碱基编辑器。

这个编辑器需要被CRISPR系统带回基因组的某个登录方位上然后将登录的碱基对转换成新的碱基对（例如将A-T转换成C-G）。这种碱基编辑器是化疗由于单基因点变异导致的遗传病的有力工具。在宾夕法尼亚大学公布的研究中，研究人员将CRISPR系统与碱基编辑器一起放入确认患上遗传性酪氨酸血症1型的小鼠的胚胎中。

而在该小鼠出生于后，3个月内小鼠肝脏内经过编辑的细胞数量平稳，这解释碱基编辑需要协助小鼠医治该种遗传病。在人类中，遗传性酪氨酸血症1型必须患者终生遵循严苛的饮食拒绝和拒绝接受尼替西农化疗，而一旦化疗告终，患者很更容易经常出现肝功能中风甚至是肝癌。

如果碱基编辑器需要协助人类胎儿在出生于之前就能防治甚至是只有这种疾病，那么这项研究将不会大大提高患者的生活质量，对现代医学具备最重要意义。而苏黎世联邦理工学院的研究人员则利用碱基编辑器来展开苯丙酮尿症的化疗。

研究人员找到，拒绝接受碱基编辑疗法化疗的小鼠肝脏中60%的病原基因突变需要被顺利缺失。这一缺失亲率明显低于传统的CRISPR/Cas9基因编辑系统的效率。拒绝接受碱基编辑化疗的小鼠体内的苯丙氨酸水平减少到长时间水准，而且仍然表明出有任何苯丙酮尿症的症状。

这两项研究结果表明，人类的遗传病有期望通过碱基编辑器来提高甚至是医治。下一步，宾夕法尼亚大学的研究团队将企图用于纳米颗粒载运碱基编辑系统，以避免有可能经常出现的人体免疫反应。而苏黎世联邦理工学院的团队则将在猪的模型中展开下一步实验。

两个团队都回应，将更进一步提高他们的碱基编辑系统，让这一疗法有朝一日需要用作人类患者。

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